置信区间、统计功效与样本量

置信区间描述估计的不确定性，功效分析则在研究设计阶段连接效应大小、样本量和错误率。两者共同回答：结果有多精确，以及研究是否有能力发现目标效应。

置信区间的含义

95% 置信区间是一套重复抽样程序的产物：如果重复相同研究并每次计算区间，长期来看约 95% 的区间会覆盖真实参数。

在频率学派解释下，它不表示“参数有 95% 概率位于这一个已经算出的区间中”。

区间提供三类信息：

点估计附近有哪些参数值与数据相容；
估计方向和可能范围；
研究精度是否足以支持实际决策。

置信水平与宽度

在其他条件相同时：

置信水平越高，区间越宽；
样本量越大，区间通常越窄；
数据变异越大，区间通常越宽。

set.seed(123)
x <- rnorm(50, mean = 100, sd = 15)

t.test(x, conf.level = 0.90)$conf.int
t.test(x, conf.level = 0.95)$conf.int
t.test(x, conf.level = 0.99)$conf.int

常见参数的区间

均值的 t 区间：

t.test(x, conf.level = 0.95)$conf.int

二项比例可使用精确或近似方法：

binom.test(7, 20, conf.level = 0.95)$conf.int
prop.test(7, 20, conf.level = 0.95, correct = FALSE)$conf.int

精确区间基于离散分布，覆盖率通常至少达到设定水平，但可能更宽；近似区间依赖大样本性质，小样本或极端比例下应更谨慎。

方差和标准差的区间可以利用卡方分布：

n <- length(x)
s2 <- var(x)
alpha <- 0.05

variance_ci <- c(
  (n - 1) * s2 / qchisq(1 - alpha / 2, n - 1),
  (n - 1) * s2 / qchisq(alpha / 2, n - 1)
)

sqrt(variance_ci)

区间方法必须匹配参数、抽样设计和模型假设，不能只选择最窄的一种。

统计功效

统计功效定义为：真实效应存在时，检验正确拒绝 $H_0$ 的概率。

Power = 1 - \beta

其中 $\beta$ 是 II 型错误率。功效不足意味着即使效应真实存在，研究也很容易得到“不显著”。

影响功效的主要因素包括：

因素	对功效的典型影响
效应更大	更容易识别，功效提高
样本量更大	标准误降低，功效提高
数据变异更小	信号相对更清楚，功效提高
$\alpha$ 更严格	更难拒绝 $H_0$ ，功效降低
配对或高效设计	减少无关变异，功效可能提高

效应大小

两组均值比较常使用 Cohen's d：

d = \frac{\bar{x}_1 - \bar{x}_2}{s_{pooled}}

查看图片Cohen's d 示意

0.2、0.5、0.8 常被称为小、中、大效应，但设计研究时应优先使用领域中具有实际意义的最小效应，而不是机械套用经验标签。

library(effsize)
library(palmerpenguins)

cohen.d(flipper_length_mm ~ sex, data = penguins)

已知样本量时计算功效

library(pwr)

pwr.t.test(
  n = 30,
  d = 0.5,
  sig.level = 0.05,
  type = "two.sample",
  alternative = "two.sided"
)

这里的 n 是每组样本量。在该设定下，功效约为 0.48，意味着研究很可能错过真实的中等效应。

根据目标功效估计样本量

pwr.t.test(
  d = 0.5,
  power = 0.8,
  sig.level = 0.05,
  type = "two.sample",
  alternative = "two.sided"
)

返回的每组样本量约为 64。实际设计还应考虑失访、缺失、组间分配比例、聚类结构和主要分析模型。

功效计算不是在几个参数之间寻找最方便的组合。效应大小应来自先验研究或实际意义， $\alpha$ 应由错误代价决定，设计参数也应与最终分析一致。